第七章 人类疾病的基因治疗：基因，是携带生物体遗传信息的基本单位，它们位于染色体上，呈双螺旋结构，以碱基互补配对的方式结合在一起，能够调控特定蛋白质的转录和翻译。当基因出现异常时会导致机体表型的改变，从而引发疾病，比如常见的唐氏综合征，也称21三体综合征，因多了一条21号染色体异常导致的染色体疾病。镰刀形贫血症是患者的血红蛋白基因的一对碱基发生了替换，红细胞发生扭曲变性。威胁人类健康的因素包括个人的生活方式，居住的条件，当地的医疗水平，以及遗传物质，而遗传因素占到15%的比例。7.1基因治疗:几乎人类的一切疾病都与基因相关，而影响人类健康的三大慢性疾病：肿瘤，糖尿病，心脑血管疾病的潜伏时间长，前期有无法预防。在基因检测技术和基因治疗的诞生为患者带来了希望，可以及时甚至提前干预，提高生存质量。基因检测技术是指通过对血液，体内细胞组织对DNA进行检测。[单选题]基因治疗是人类疾病治疗的一种新手段，下列有关叙述中不正确的是（ ）选项:[基因治疗可以治愈一些人类遗传病
7.2基因治疗的应用:基因治疗的方式只要有体内基因治疗和体外基因治疗，体内治疗的方式直接将有治疗作用的靶基因进行修饰，用特定的载体携带靶基因注射到患者体内。体外基因治疗是基于干细胞特向的靶细胞，将治疗性基因导入体外培养的靶细胞中，扩大培养后再将靶细胞注射到患者体内。治疗过程会使用DNA或RNA的病毒载体，脂质体、阳离子聚合物，树状大分子等非病毒载体，携带治疗性基因进入体内。
, 以正常基因取代致病基因的功能属于基因治疗的一种方法
, 基因治疗是一种利用基因工程产品治疗人类疾病的方法
, 基因治疗的靶细胞可以是体细胞和生殖细胞
]
[单选题]下列哪种方法不是目前基因治疗所采用的方法（ ）选项:[免疫调节
, 基因缺失
, 基因替代
, 基因置换
, 基因失活
]
[单选题]基因治疗的基本程序中不包括（ ）选项:[选择治疗基因
, 选择靶细胞
, 将治疗基因导入靶细胞
, 将载体直接注射体内
, 选择载体
]
[单选题]将外源治疗性基因导入哺乳动物细胞的方法不包括（ ）选项:[CaCl2法
, 病毒介导的基因转移
, 电穿孔法
, 显微注射法
, 脂质体法
]
[多选题]基因治疗可用于（ ）选项:[恶性肿瘤
, 免疫缺陷
, 遗传病
, 心血管疾病
, AIDS
]
[多选题]目前基因治疗常使用的病毒载体有（ ）选项:[肝炎病毒
, 腺相关病毒
, 流感病毒
, 腺病毒
, 逆转录病毒
]
[单选题]目前在基因治疗的临床实施中，最常使用的载体是（ ）选项:[pBR322 , YAC, pUC18, 逆转录病毒载体, λ噬菌体]
[单选题]在基因治疗时，目前哪一种细胞不能作为靶细胞（ ）选项:[生殖细胞, 肝细胞 , 肿瘤细胞, 淋巴细胞, 造血细胞]
[单选题]目前临床基因治疗方案中，针对的疾病最多的是（ ）选项:[癌症, 心血管疾病, 单基因遗传病, 艾滋病, 糖尿病]
[单选题]目前下列哪类疾病基因治疗效果最确切（ ）选项:[心血管疾病, 单基因遗传病, 恶性肿瘤, 多基因遗传病, 感染性疾病 ]
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